Questa è una premiere mondiale, le forbici molecolari CRISPR-Cas9 che consentono di manipolare i rami del DNA, sono stati utilizzati durante un operazione chirurgica. Gli scienziati del Casey Eye Institute of Oregon hanno amministrato un nuovo trattamento per trattare una forma ereditaria di cecità. Questo test mira a testare un trattamento sperimentale di malattie geneticamente ereditarie di Amaurose congenita di Leber.

La malattia è causata da un gene difettoso che causa la cecità dalla nascita o durante i primi mesi di vita e colpisce circa 40.000 nascite. Attualmente non vi è alcun trattamento approvato.

Tratta il problema alla fonte

Il primo paziente del test ha ricevuto una dose del farmaco sperimentale, chiamato AGN-151587, per iniezione negli occhi. L’idea è di utilizzare il crispr per consegnare il trattamento direttamente nelle cellule dell’occhio che sono influenzate dalla malattia genetica. Il crispr è in grado di trovare la sua strada in queste cellule e correggere il gene. Una specie di copia-incolla per modificare una minuscola parte del DNA ed eliminare la mutazione che è problematica.

Dovresti sapere che la modifica effettuata con il CRISPR è permanente, il che significa che i pazienti non avranno bisogno di seguire un trattamento aggiuntivo. Il test dovrebbe includere 18 pazienti e si concentrerà su diverse dosi del farmaco sperimentale per determinare l’importo necessario per raggiungere l’obiettivo, senza effetti collaterali. Le informazioni sul primo paziente sono rare, i ricercatori rimanenti discreti sulla data ufficiale dell’operazione e la sua efficacia.

stazione rap

Se la tecnica CRISPR è promettente, ricorda. Quello È stato anche al centro di una polemica. Nel novembre 2018, lo scienziato cinese di lui Jiankui ha rivelato di aver creato i primi bambini geneticamente modificati utilizzando queste forbici molecolari. La comunità scientifica è stata scandalizzata da questo lavoro. È stato dimostrato in seguito che aveva bypassato molte approvazioni etiche e regolamentari.

  • Bambini geneticamente modificati, lo scienziato spiega le sue motivazioni in video

Questa tecnologia ha Sono stati presentati anche come potenziali mezzi per riportare il mammut lanoso dai morti, modificare le pratiche agricole e persino per sradicare l’intera specie. Ma poiché è sempre il caso, devi essere diffido delle potenziali derive. Gli scienziati cercano di perfezionare la capacità CRISPR per cambiare il DNA accuratamente ed efficacemente. Lo scorso ottobre, un team di ricercatori dell’Università di Harvard ha presentato una tecnologia rivoluzionaria chiamata “Edizione di base”.

  • Bambini geneticamente modificati: in rotta verso una società eugenica?

Articolo CNET.com Adattato da CNetFrance / Immagine: Getty

Dalla squadra CNET Francia @cnetfrancia Giovedì 05 marzo 2020 alle 11:03 Aggiornato 05/03/2020 11:25

Leave a comment

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *